한미약품은 급성골수성 백혈병(AML) 치료 혁신신약으로 개발중인 FLT3억제제(코드명:HM43239)를 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Biosciences Inc., 이하 앱토즈)에 기술수출(라이선스 아웃)했다고 밝혔다.

앱토즈는 미국 나스닥(Nasdaq)에 상장된 혈액질환 분야 연구개발 전문 생명공학사로 캐나다 토론토에 본사를 두고 있다. 재발·불응성 급성골수성백혈병(AML), 고위험 골수이형성증후군(MDS) 등 혈액종양 치료 신약 후보물질 4개를 보유하고 있으며, 이번 계약에 따라 한미약품이 개발한 HM43239의 전세계 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하게 됐다.

한미약품은 앱토즈로부터 확정된 계약금 1250만 달러를 500만 달러의 현금과 750만 달러 규모의 앱토스 주식으로 나누어 받는다. 이후 다양한 적응증에 대한 단계별 임상, 개발과 허가, 그리고 상업화 마일스톤(milestone)으로 최대 4억 750만 달러를 수령하며, 판매에 따른 단계별 로열티도 받게 된다.

HM43239는 급성골수성백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK를 이중 억제하는 혁신신약으로, 골수성 악성종양의 증식, 분화, 내성등의 치료 과정에 관여한다. 한미약품은 기존 약물에 반응을 보이지 않는 환자에게 HM43239를 투여해 완전 관해를 확인하는 등 난치성 혈액질환 환자에서 내성 극복이 가능하다고 발표한 바 있다.

현재 HM43239는 미국에서 재발·불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자 대상 임상 1/2상이 진행되고 있으며, 용량 증량(dose escalation) 연구에서 강력한 항종양 활성화가 입증됐다. HM43239는 2018년 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로, 2019년 한국 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다.

윌리엄 라이스(William G. Rice) 앱토즈 회장은 “HM43239는 AML처럼 매우 까다로운 악성 종양에서 검증된 우수한 치료제로, 앱토즈의 전략적 목표와 기술적 전문성 및 임상 경험에 매우 적합하다”며 “양사는 긴밀한 파트너십을 기반으로 명확한 개발 및 상업화 과정을 밟을 것”이라고 말했다.

조틴 마란고(Jotin Marango) 앱토즈 수석 부사장은 “이 독창적 임상 물질을 우리 파이프라인에 추가하게 돼 기쁘고, 이번 계약이 회사와 주주 가치를 제고할 것으로 믿는다”며 “HM43239가 앱토즈의 신약 후보물질인 룩셉티닙(luxeptinib)과 함께 백혈병 및 림프종 치료제 라인업을 강화할 것”이라고 말했다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제”라며 “혈액종양 분야에서 혁신적 경쟁력을 갖춘 앱토즈와의 파트너십을 통해 임상개발 속도를 높이고 상용화를 앞당길 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.