GC녹십자는 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV (intracerebroventricular)’가 유럽의약청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 2일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 ‘뇌혈관 장벽(BBB, Blood Brain Barrier)’을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(Cerebral Parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다. GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

이번 승인에서 헌터라제 ICV는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 ‘상당한 혜택(Significant Benefit)’을 줄 수 있음을 인정받았다. 일본에서 진행된 임상에서 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 핵심 원인 물질인 ‘헤파란황산(Heparan Sulfate)’을 70% 이상 감소시킴과 동시에 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보인 바 있다.

GC녹십자는 이와 더불어 헌터라제 ICV가 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 ‘유병률(1만 명당 5명 이하)’과 ‘의학적 타당성(Medical Plausibility)’ 등 모든 기준을 충족했다고 설명했다.

GC녹십자 허은철 대표는 “이번 지정을 통해 헌터라제 ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한 번 증명한 셈”이라며 “전 세계 헌터증후군 환자의 삶의 의미 있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 헌터증후군은 ‘IDS (Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70%의 환자가 중추신경 손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.